La prestigiosa rivista medico-scientifica «The Lancet» ha nominato Giuseppe Remuzzi, direttore dell’Istituto Mario Negri, nella Lancet Commission on Rare Diseases, un gruppo internazionale di 27 esperti provenienti da sei continenti. Remuzzi è l’unico scienziato italiano a far parte della commissione, che avrà il compito di promuovere azioni globali sulle malattie rare, concentrandosi in particolare sui farmaci orfani – così definiti perché destinati a un numero ristretto di pazienti – e sull’istituzione di un’agenzia europea per i farmaci e la ricerca.
Le malattie rare: numeri e impatto
Nonostante la loro bassa incidenza individuale, le malattie rare colpiscono una fetta significativa della popolazione. In Europa ne soffrono oltre 30 milioni di persone, di cui 2 milioni solo in Italia. Complessivamente, sono state identificate più di 7.000 patologie rare, che interessano una persona su 2.000.
Il problema della disparità nelle cure è un tema centrale: «Non dovremmo avere pazienti con malattie rare la cui evoluzione dipende dal luogo in cui sono nati», ha sottolineato Remuzzi, evidenziando come l’obiettivo della commissione sia proprio quello di superare le differenze globali in termini di accesso alle cure e ai farmaci.
Il ruolo della Lancet Commission
La Lancet Commission è un’iniziativa che, nel corso degli anni, ha affrontato diversi temi di rilevanza globale, dalla chirurgia alla salute infantile. Ora, per la prima volta, un gruppo di esperti lavorerà esclusivamente sulle malattie rare, un settore in cui l’Istituto Mario Negri ha un’esperienza consolidata. Il centro di ricerche cliniche «Aldo e Cele Daccò», fondato nel 1992 a Ranica (BG) all’interno di Villa Camozzi, è da tempo un punto di riferimento in Italia per lo studio e la gestione di queste patologie.
Dopo il primo incontro della commissione, che si è svolto a Basilea, il prossimo appuntamento sarà a Hong Kong, a conferma della dimensione globale del progetto.
Il problema del costo dei farmaci
Uno degli aspetti più critici riguarda il costo elevato dei farmaci orfani, spesso sviluppati da aziende farmaceutiche che cercano legittimamente il profitto, ma acquistati da sistemi sanitari pubblici il cui obiettivo è garantire cure a tutti i pazienti.
«Non si può eliminare il profitto», ha spiegato Remuzzi, «ma bisogna trovare un equilibrio tra le esigenze delle aziende e il diritto dei pazienti ad accedere alle cure migliori». Per questo, tra gli obiettivi della commissione c’è la creazione di una European Medicines Facility, un’agenzia pubblica europea che si occupi di farmaci, vaccini e ricerca biomedica.
«Un ente di questo tipo permetterebbe all’Europa di essere più autonoma non solo nelle emergenze, ma anche nelle malattie rare», ha affermato Remuzzi. Un simile modello potrebbe inoltre aiutare i Paesi a basso reddito, consentendo loro di acquistare farmaci a prezzi più accessibili rispetto a quelli imposti dal mercato privato.
Il caso dei vaccini anti-Covid
Nel dibattito sui costi dei farmaci, Remuzzi ha portato l’esempio dei vaccini anti-Covid, che nel 2021 hanno evitato 20 milioni di morti. «Sono stati sviluppati in tempi record con procedure sofisticate che hanno garantito sicurezza ed efficacia. Tuttavia, il loro costo rimane molto alto», ha sottolineato.
Obiettivi futuri della commissione
La Lancet Commission sulle malattie rare elaborerà raccomandazioni concrete in cinque aree chiave.
- Etica e moralità delle politiche sanitarie
- Raccolta e analisi dei dati
- Funzionamento dei sistemi sanitari e sociali
- Percorsi clinici e accesso alle cure
- Formazione e competenze professionali in sanità
L’impegno di Remuzzi in questa commissione rappresenta un riconoscimento del ruolo di primo piano dell’Istituto Mario Negri in questo ambito. L’istituto, che coordina il Centro di riferimento per le malattie rare della Regione Lombardia, ha oltre trent’anni di esperienza nella ricerca su queste patologie e nel supporto ai pazienti.
«Un’esperienza che ha fatto da apripista in Italia», ha concluso Remuzzi, «e che ora può contribuire a orientare le politiche globali sulle malattie rare».
Seguici su
Aggiungi bergamotomorrow.it alle tue fonti preferite e ricevi i nostri contenuti in cima ai risultati di ricerca.
